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Quelles pistes de recherche sont poursuivies pour certaines maladies rares ?

Publié le 24 déc. 2021 • Par Antoine Seignez

La pemphigoïde bulleuse, la dermatomyosite, la polymyosite, la myasthénie grave, les polyneuropathies inflammatoires démyélinisantes chroniques et l’anémie hémolytique auto-immune à auto-anticorps chauds sont des maladies auto-immunes rares. Une maladie auto-immune est une maladie où, à la suite d’un dérèglement, le système immunitaire, ne se contentant pas de défendre l’organisme contre les micro-organismes et l’apparition de tumeurs, attaque l’organisme lui-même. 

Les chercheurs tentent d’améliorer le traitement de ces maladies, qui est difficile pour certaines d’entre elles. Ces maladies étant toutes des maladies auto-immunes, certains traitements et certains espoirs de traitement se recoupent. 

Alors quelles pistes de recherche sont poursuivies ? Quels médicaments nouveaux pourraient être commercialisés prochainement dans ces maladies ? 

On vous en dit plus dans notre article ! 

Quelles pistes de recherche sont poursuivies pour certaines maladies rares ?

Cet article est loin de recenser tous les médicaments candidats testés dans le monde pour ces six maladies. La recherche est active, de nombreux produits font l’objet d’essais cliniques. Au cours de ces essais, à n’en pas douter, certaines pistes seront abandonnées, car on se sera rendu compte du manque d’efficacité du médicament expérimental, ou de sa toxicité. Mais aussi, l’utilisation de certains autres médicaments sera approuvée et permettra d’améliorer le traitement des patients

En général, on ne développe pas des médicaments primitivement pour des maladies rares. On fait plutôt l’hypothèse que des médicaments efficaces dans des maladies voisines pourraient l’être aussi dans des maladies rares, et c’est alors qu’on les étudie dans des essais cliniques sur ces dernières. 

La pemphigoïde bulleuse 

Comme nous l’expliquons dans l’article “La pemphigoïde bulleuse : tout comprendre !”, le traitement de cette maladie par corticothérapie donne des résultats très satisfaisants la plupart du temps. Dans le cas contraire, le médecin peut prescrire des immunosuppresseurs. Les immunosuppresseurs sont des médicaments qui entravent le système immunitaire : ils sont donc efficaces contre les maladies auto-immunes

La recherche scientifique se concentre principalement sur l’emploi dans la pemphigoïde bulleuse d’anticorps monoclonaux à activité immunosuppressive ayant fait leurs preuves dans d’autres maladies. Les anticorps monoclonaux sont une famille de médicaments biologiques ayant des cibles très spécifiques, en l’occurrence un élément du système immunitaire. Ainsi, l’activité du système immunitaire est réduite, donc la maladie auto-immune est contrôlée. Par exemple, l’omélizumab, l’ustékinumab et le dupilumab sont des anticorps monoclonaux dont des essais cliniques évaluent actuellement l’efficacité dans la pemphigoïde bulleuse

La dermatomyosite

Dans la dermatomyosite comme dans la pemphigoïde bulleuse, le médecin prescrit une corticothérapie et parfois un immunosuppresseur. Mais cette maladie est volontiers réfractaire au traitement. 

Les scientifiques et les médecins explorent l’efficacité d’anticorps monoclonaux (exemple : le ravulizumab) et de médicaments anti-inflammatoires de nouvelle génération (exemples : le tofacitinib, le baricitinib). L’inflammation est un ensemble de phénomènes qui soutient la réponse immunitaire, en l’occurrence de la réponse auto-immune néfaste ; en diminuant l’inflammation, on espère étouffer la dermatomyosite. 

>> Pour en savoir plus sur la dermatomyosite, découvrez vite notre article dédié ! <<

La polymyosite 

La polymyosite est très similaire à la dermatomyosite, excepté que la première touche les muscles tandis que la seconde touche les muscles et la peau, en général. Ces deux maladies sont traitées semblablement, et les pistes de recherche se recoupent. De nombreux essais cliniques évaluent l’efficacité d’un nouveau traitement dans ces deux maladies en même temps. 

La myasthénie grave (ou myasthénie gravis) 

Autre maladie auto-immune rare, la myasthénie grave est traitée par des corticoïdes et/ou des immunosuppresseurs, et, de même que pour les maladies ci-dessus, les anticorps monoclonaux (exemple : le nipocalimab) et les anti-inflammatoires (exemple : le tolébrutinib) sont les principales pistes de recherche. 

En particulier, sont étudiés des médicaments qui ciblent les auto-anticorps, c’est-à-dire les anticorps erronément produits par l’organisme contre l’organisme lui-même. Le nipocalimab en est un, ainsi que l’efgartigimod, qui a montré des résultats prometteurs dans une étude clinique récente. 

>> Pour en savoir plus sur la myasthénie grave, découvrez notre article dédié <<

Les polyneuropathies inflammatoires démyélinisantes chroniques 

Cet ensemble de maladies très similaires est traité soit par corticothérapie, soit par immunoglobulines polyvalentes (médicament rééquilibrant le système immunitaire), soit par plasmaphérèse (purge du sang), plus rarement par immunosuppresseurs

Beaucoup d'essais cliniques dans ces maladies portent sur les immunoglobulines polyvalentes. Par exemple, celles qui sont injectées par voie sous-cutanée sont comparées en termes d’efficacité à celles qui le sont par voie intraveineuse ; la voie sous-cutanée permet une injection plus commode et une durée de vie plus longue du médicament. Par ailleurs, les chercheurs étudient les bienfaits des antioxydants. Ces produits, comme l’acide lipoïque, pourraient accompagner le traitement habituel. En effet, les antioxydants pourraient stabiliser le fonctionnement des nerfs. 

L’anémie hémolytique auto-immune à auto-anticorps chauds 

La corticothérapie est le traitement principal de cette maladie. 

De même que dans la plupart des maladies auto-immunes, les anticorps monoclonaux sont une piste de recherche majeure. Par ailleurs, le parsaclisib, médicament nouveau utilisé dans certains cancers, est testé pour son inhibition des lymphocytes B. Les lymphocytes B sont les cellules qui produisent tous les anticorps, y compris les auto-anticorps “chauds”. En les inhibant, on réduit la production des auto-anticorps, donc on endigue la maladie. 


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Auteur : Antoine Seignez, Pharmacien chef de projet data science

Antoine est titulaire d’un doctorat en pharmacie et d’un doctorat en sciences de la vie, spécialité immunologie. Il a suivi ses études à l’université de Bourgogne. Plusieurs de ses travaux ont fait l’objet de... >> En savoir plus

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