Maladies rares : les défis de la recherche

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Julien

Édité le 09/03/2016 à 10:02

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Julien

Dernière activité le 23/04/2025 à 13:36

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INTERVIEW - Antoine Ferry, président du laboratoire Cell Therapies Research and Services , explique les enjeux de recherche pharmaceutique propres à ces pathologies.

Définies par une prévalence inférieure à 5 cas pour 10.000 habitants, les maladies rares concernent près de 3 millions de personnes en France. Car elles sont très nombreuses: 7 à 8 000, dont moins de 5 % bénéficient d'un traitement. Une semaine avant la 9e journée mondiale, zoom sur les enjeux de la recherche autour de ces maladies bien particulières et ce que pourrait apporter un 3 e plan maladies rares.

LE FIGARO. - Quels sont les obstacles qui se dressent devant les personnes souffrant de maladies rares ?

Antoine FERRY. - D'abord une longue errance diagnostique, d'autant que l'immense majorité de ces pathologies sont extrêmement rares: 27 % ont une prévalence comprise entre 1 cas pour 100.000 et 1 pour 10 millions d'habitants, soit moins de 600 personnes en France, et 65 % ont une prévalence inférieure à 1 cas pour 10 millions, soit moins de 6 malades. En moyenne, l'errance diagnostique dure quatre ans. C'est déjà un beau progrès, quasiment moitié moins qu'avant la mise en place des centres de références et de compétences. Mais pour les patients, c'est encore beaucoup trop long.

Y a-t-il une spécificité française dans les maladies rares ?

Nous avons la chance d'avoir des structures de recherche vraiment adossées aux structures cliniques, donc un échange permanent entre les deux. Les centres de référence ou de compétence, outre leur intérêt pour les malades, sont aussi des structures fabuleuses pour les industriels: les patients y sont très bien pris en charge et les médicaments bien administrés, ils facilitent énormément la mise en place des études cliniques. Enfin, l'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) permet aux patients de bénéficier d'un traitement avant qu'il ait reçu son autorisation de mise sur le marché, donc de façon très précoce. Un système formidable dont disposent peu de pays en Europe.

Quelles sont les difficultés pour la recherche ?

Pour la recherche préclinique, nous avons très peu de données physiopathologiques (début de la maladie, symptômes, organes touchésâŠ) et peu d'idée de la cible à viser. Les modèles in vitro et animaux sont très rares et difficiles à développer pour ces maladies souvent complexes.

Pour les études cliniques, la principale difficulté est de recruter des patients. Les associations nous sont alors extrêmement utiles, mais nous sommes obligés de mener des études dans plusieurs établissements et pays simultanément. En outre, ces maladies sont hétérogènes, les patients n'évoluent pas tous au même rythme. Lorsque vous testez un produit sur 10 000 personnes, vous arrivez à corriger les variations, mais avec 10 patients chaque cas est unique et c'est parfois compliqué d'interpréter les résultats. Les méthodologies habituelles ne sont donc pas toujours pertinentes. Quant aux critères d'efficacité, ils suscitent toujours des batailles entre cliniciens, associations de patients et régulateurs. Ce n'est pas surprenant car ils n'ont pas les mêmes attentes ; le régulateur exige une certaine efficacité, mais les malades et les médecins se disent que le peu d'amélioration obtenue est déjà beaucoup.

Il y a, enfin, un aspect éthique. Habituellement, les médicaments doivent être testés contre placebo, mais parfois les comités d'éthique refusent que l'on donne un placebo à des patients gravement malades. Il faut donc faire accepter cela à l'Agence européenne du médicament, ou passer par d'autres méthodologies.

On reproche souvent à ces médicaments d'être trop chers.

Il faut préciser une chose: les médicaments orphelins, aujourd'hui, c'est seulement 4 % des dépenses de médicaments en France et 0,6 % de l'ensemble des dépenses de santé. Il faudrait aussi davantage prendre en compte le coût de la maladie non traitée. Voyez le médicament que nous avons développé, Orphacol: sans lui, un bébé malade doit avoir une greffe de foie dans ses premières années, prendre toute sa vie des immunosuppresseurs, souvent recevoir un autre foie vingt ans plus tard et, dans 30 % des cas, subir une greffe de reins. Il faut donc comparer ces dépenses au coût d'Orphacol, avec lequel cet enfant vivra strictement normalement.

Un autre élément pourrait être amélioré: une fois une molécule enregistrée à l'Agence européenne du médicament, le laboratoire a l'obligation de mettre en place des structures de pharmacovigilance, de surveillance de la littérature et d'information médicale dans chacun des 28 États membres. Mais dans une maladie rare, certains pays peuvent n'avoir aucun patient concerné. Nous payons donc des structures qui n'ont aucune activité, et cela nous coûte plusieurs centaines de milliers d'euros ; ramené au tout petit nombre de patients soignés, cela augmente de manière considérable le coût de traitement pour chacun.

Le Figaro Santé

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Utilisateur désinscrit

02/03/2016 à 03:53

Merci

Maladies rares : les défis de la recherche https://www.carenity.com/forum/autres-sujets/revue-de-presse/maladies-rares-les-defis-de-la-recherche-36052 2016-03-02 03:53:04

prisencharge

02/03/2016 à 09:19

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bonjour article très intéressant. comment faire pour devenir patient !! les informations manquent

Maladies rares : les défis de la recherche https://www.carenity.com/forum/autres-sujets/revue-de-presse/maladies-rares-les-defis-de-la-recherche-36052 2016-03-02 09:19:26

tatielily

02/03/2016 à 17:17

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tatielily

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moi ce qui m'intéresse assez c'est que j'ai l'impression que l'on ne fait rien pour contrer les effets secondaires,comme par exemple un traitement corticothérapie

Maladies rares : les défis de la recherche https://www.carenity.com/forum/autres-sujets/revue-de-presse/maladies-rares-les-defis-de-la-recherche-36052 2016-03-02 17:17:31

sylvinou

09/03/2016 à 09:39

sylvinou

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Bonjour

J'ai une fibrose pulmonaire et depuis hier j'ai commencé ORVEF 150 et je suis très inquiète de savoir les effets secondaires graves possibles. A partir de quand peut-on les avoir ?

Un grand merci

Maladies rares : les défis de la recherche https://www.carenity.com/forum/autres-sujets/revue-de-presse/maladies-rares-les-defis-de-la-recherche-36052 2016-03-09 09:39:14

Utilisateur désinscrit

09/03/2016 à 10:02

C est tres bien seulement ca reste encore complexe et couteux ce n est pas totalement au point tout ca mais ca avance un peu!!!

Maladies rares : les défis de la recherche https://www.carenity.com/forum/autres-sujets/revue-de-presse/maladies-rares-les-defis-de-la-recherche-36052 2016-03-09 10:02:28

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