Importante avancée dans la lutte contre la myopathie de Duchenne
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Non Serena, il ne serait pas disponible fin 2015. Ce sont les essais sur l'homme qui commenceraient fin 2015, le temps d'avoir les accords des agences règlementaires. Mais c'est tout de même un sacré début, j'ai tellement de patients qui en sont atteints...
De rien, ça met toujours beaucoup de temps après la recherche
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scoobidoo
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scoobidoo
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Des chercheurs du laboratoire Atlantic Genes Thérapies de Nantes ont réussi à redonner de la force musculaire à des chiens atteints de la myopathie de Duchenne, a révélé France Info dimanche 9 novembre. La maladie est causée par la déficience d'un gène qui bloque la fabrication de la dystrophine, protéine indispensable au fonctionnement des muscles.
Les chercheurs ont utilisé la technique dite du saut d'exon – l'exon étant une partie codante de l'ADN qui sert à la synthèse protéique. Applicable à nombre de maladies génétiques, cette méthode consiste à éliminer la portion déficiente du gène grâce à une molécule dite « antisens » qui se « colle » sur l'exon malade. La protéine synthétisée est plus courte mais fonctionnelle.
Ce « gène médicament » a été injecté sur les pattes antérieures de dix-huit chiens. Une expérience qui a montré de bons résultats, puisque 80 % de leurs fibres musculaires ont exprimé la nouvelle dystrophine. Des premiers essais sur l'homme doivent être engagés l'an prochain.
Il s'agirait d'une « première mondiale dans le traitement de cette maladie », selon Caroline Le Guinier, responsable de ce projet de recherche citée par France Info.
La myopathie de Duchenne affecte environ 2 500 personnes en France et 18 600 en Europe. Il s'agit dans presque tous les cas de garçons, dont l'espérance de vie ne dépasse pas en moyenne les 30 ans.
Le Monde.fr | 10.11.2014 à 07h47