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Nouveaux succès d'une thérapie génique contre des cancers pédiatriques

9 déc. 2015

Nouveaux succès d'une thérapie génique contre des cancers pédiatriques
Une thérapie génique expérimentale testée chez des enfants atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique et d'un cancer lymphatique, s'est révélée efficace chez ces patients ne répondant plus aux traitements conventionnels comme la chimiothérapie, selon les résultats d'essais cliniques présentés lundi.

Ce traitement génique est à la pointe de l'immunothérapie, une nouvelle approche qui révolutionne la cancérologie ces dernières années en dopant le système immunitaire pour qu'il puisse détecter et détruire les cellules cancéreuses.

Dans le premier essai clinique, plus de 93% (55 sur 59) d'un groupe d'enfants atteints de cette leucémie réfractaire ou qui avaient rechuté, ont connu une rémission après avoir reçu cette thérapie développée à partir de leurs propres cellules immunitaires.

Dix-huit de ces patients restaient sans signe de cancer plus d'un an après le début du traitement et neuf, après deux ans.

Chez le groupe d'enfants atteints du cancer lymphatique (lymphome non-hodgkinien) et traités par cette même thérapie, appelée "CTL019", la moitié (14 sur 28) ont une rémission complète, précisent ces chercheurs de la faculté de médecine de l'Université de Pennsylvanie et de l'hôpital des enfants de Philadelphie.

Ils ont présenté les résultats de ces deux essais cliniques à la conférence annuelle de l'American Society of Hematology (ASH) réunie cette semaine à Orlando (Floride, sud-est).

"Le taux de réponse et la durée de cette réponse observés dans ces études cliniques préliminaires sont sans précédent ce qui nous donne l'espoir que ces thérapies cellulaires personnalisées peuvent être de puissantes armes pour contrôler durablement ces cancers difficiles à traiter", estime le Dr Stephan Grupp, directeur du programme de recherche sur l'immunothérapie à l'hôpital des enfants de Philadelphie.

Cette technique génique consiste à prélever des lymphocytes T du système immunitaire du malade pour les reprogrammer en laboratoire afin qu'ils puissent, une fois réinjectés dans l'organisme, se multiplier pour traquer et potentiellement détruire les cellules cancéreuses.

Ces chercheurs signalent toutefois des effets secondaires passagers chez certains patients durant plusieurs semaines après avoir reçu ces cellules immunitaires modifiées, tels que des symptômes ressemblant à la grippe comme une forte fièvre, des nausées, des douleurs musculaires et des hallucinations. Dans quelques cas plus sérieux, les patients ont souffert de tension artérielle trop basse et de difficultés respiratoires.

Ces nouveaux résultats encourageants confortent l'efficacité de ces thérapies géniques, dont les premiers essais cliniques ont été menés en 2010 avec des patients atteints de leucémie lymphoïde chronique qui touche des cellules du sang, les lymphocytes B, produites par la moelle osseuse et qui jouent un rôle clé dans le système immunitaire.

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