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Cellules souches : dix ans de recherche thérapeutique

28 oct. 2015

Cellules souches : dix ans de recherche thérapeutique
Une décennie après l'ouverture du premier laboratoire français consacré à la recherche sur les cellules souches, la France figure aujourd'hui parmi les leaders mondiaux et mène ses premiers essais cliniques. En attendant de disposer des outils de production nécessaires pour permettre aux patients d'accéder plus largement à ces innovations.
 
En 2004, la révision de la loi bioéthique a permis aux chercheurs français de travailler sur les cellules souches embryonnaires humaines (CSEh). Un retard considérable, alors que nombre de nos « compétiteurs scientifiques » explorent ce domaine depuis vingt ans. La France n'avait guère de temps à perdre : en 2005 a ouvert un premier laboratoire, I-Stem, créé par l'Inserm et l'AFM-Téléthon, entièrement dédié à la recherche thérapeutique sur les cellules souches. « Nous étions quelques-uns à penser qu'il était possible de capitaliser sur les résultats de recherche fondamentale déjà obtenus par d'autres, pour nous lancer directement sur une approche thérapeutique, raconte le Dr Marc Peschanski, directeur scientifique d'I-Stem, lors d'une conférence de presse organisée à Paris le 27 octobre. C'est grâce à ce choix que, malgré le retard initial, les équipes françaises sont aujourd'hui dans le peloton de tête. »
 
Mettre au point des protocoles
 
Les chercheurs présents lors de cette conférence sont tous des leaders dans leur domaine. Le Pr Philippe Ménasché (hôpital européen Georges Pompidou) conduit actuellement un essai clinique chez des patients insuffisants cardiaques sévères. Un patch en fibrine auquel on a incorporé des cellules cardiaques, dérivées de CSEh, est placé sur la zone cardiaque à traiter, puis recouvert d'un lambeau de péricarde du patient. L'opération est accompagnée d'un pontage coronarien. Les premiers résultats sont satisfaisants, mais pour le Pr Ménasché, pas question de crier victoire. « Il ne s'agit que d'une étude de faisabilité et de sécurité, et si les patients vont bien, ne comptez pas sur moi pour affirmer que c'est grâce aux cellules souches plutôt qu'au pontage, insiste-t-il. Ce qui compte, c'est que nous avons créé une plate-forme, un protocole, qui peuvent être utiles à d'autres qui voudront explorer cette direction. »
« Ces travaux nous ont tracé la voie pour discuter avec les agences sanitaires », confirme le Dr Peschanski. Son laboratoire déposera dans les prochaines semaines une demande d'essai clinique pour l'utilisation d'épiderme artificiel, produit à partir de CSEh, dans le traitement de l'ulcère cutané lié à une complication de la drépanocytose. A l'Institut de la Vision à Paris, l'on mise sur des cellules polarisées de l'épithélium pigmentaire rétinien (dérivées de CSEh), pour le traitement des rétinopathies pigmentaires. Un premier essai clinique devrait démarrer en 2017. Plus tard, la même approche pourra être tentée avec des cellules dérivées des iPS : des cellules adultes reprogrammées en cellules pluripotentes, dont la découverte a valu à leur auteur, le Pr Shinya Yamanaka, le prix Nobel de médecine en 2012.
 
Anticiper le succès
 
Les travaux des pionniers des cellules souches se coordonnent à l'échelle internationale au sein de grands consortia. La France est notamment partenaire de la Global Alliance for iPS Therapies, qui a pour objectifs la fédération des banques nationales de cellules iPS et l'établissement de guidelines sur les procédures de production et de différenciation des cellules, en lien avec les agences réglementaires, afin d'accélérer les autorisations d'essais cliniques.
Si tous les chercheurs engagés espèrent le succès de cette technologie, un tel succès risque, selon Marc Peschanski, de déboucher sur un problème éthique. « Nous disposons des outils pour produire le matériel cellulaire nécessaire à la conduite d'essais cliniques de petite taille, mais il nous est actuellement impossible d'envisager une mise à disposition des malades à une plus large échelle », déplore-t-il, affirmant avoir passé des années à inciter les industriels à prendre le relai de la production, en vain. Pour combler cette lacune, c'est donc l'AFM-Téléthon, soutenu par des fonds publics (Bpifrance), qui se lance aujourd'hui dans la construction d'une infrastructure à même d'assurer la production de thérapies cellulaires, mais aussi géniques, pour les essais cliniques et la mise sur le marché. « Cet outil servira aussi aux autres équipes dans le monde, assure le Dr Peschanski. Nous prenons le risque de croire à la réussite de la thérapie cellulaire : nous verrons dans quelques années si nous avons eu raison. »
 

Pharmaceutiques.com

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